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“慢粒”患者有望实现停药“治愈”

来源:天天健康网编辑:小康 时间:2017-11-09人气:

白血病,是我们最熟悉的“绝症”之一,但凡提起它,人们总下意识联想到极高的致死率,治愈的唯一希望是造血干细胞移植。其实,得益于医学的进步和药物研发的不断创新,慢性髓细胞性白血病(简称“慢粒”)已成为一种可治可控的“慢性疾病”。“就像糖尿病高血压,通过规范治疗,患者甚至有望实现‘无治疗缓解’直至达到临床‘治愈’。”南方医科大学南方医院血液科主任医师刘晓力教授介绍说。

早发现:

查个血常规就能发现异常

“慢粒”约占成人白血病的15%,全球年发病率为1.6~2/10万,男性发病率略高于女性。在中国,“慢粒”年发病率为0.39~0.55/10万,中国慢粒患者较西方更年轻化,中位发病年龄为45~50岁,而西方国家平均为67岁。

刘晓力介绍,“慢粒”的病程可分为慢性期、加速期和急变期,大约90%的病人在就医时诊断为慢性期,目前每年约3%~4%的慢性期病人进展为急变期。“‘慢粒’早期症状不典型,常常表现为疲乏、发热、腹部肿胀或有包块,不太容易引起人们重视,不少患者都是因出现脾脏巨大才得以确诊。”症状隐蔽并不意味着无法及早发现。刘晓力表示,“慢粒”患者的白细胞明显增高,而最基本的血常规检查就能反映异常。患者在排除了常见的感染因素,如消化道、呼吸道、泌尿系统等部位炎症后,需前往血液科,做一些有针对性的专业检查就能确诊是否患了“慢粒”。

规范治疗:

“慢粒”有望实现无治疗缓解

医学界普遍认为,得了“慢粒”的白血病患者算得上是“不幸中的大幸”。过去,造血干细胞移植被认为是白血病的唯一治愈手段,然而临床数据表明,对于“慢粒”慢性期患者,手术风险仍较大,移植的效果还不甚理想。

值得庆幸的是,近10余年来医学界针对“慢粒”的靶向药物研发和临床应用,在精准抑制异常基因方面发挥了显著的治疗作用,患者的长期生存率、生活质量都得到了提高。

“但是,长期用药也给患者带来了心理和经济上的负担,他们希望可以早日停药、彻底治愈。”刘晓力说,患者的这一愿望有望通过长期的规范化治疗和监测,并达到“无治疗缓解”来实现。

要实现无治疗缓解,首先需要医生进行诊断分层,制定治疗方案并严密监测随访。刘晓力介绍,达到深层分子学缓解(MR4.5)是进入无治疗缓解研究的门槛条件,MR4.5意味着现有技术手段已经无法检测出“慢粒”的存在。在此基础上,患者需再继续服药2年,确认这种深层次的分子学缓解状态持续保持方可尝试停药。目前多项国际研究结果表明,这种条件下停药仍有50%左右的复发率。因此,停药需谨慎。

抗击“慢粒”:

需要患者严格自我管理

抗击“慢粒”就好比一场长距离马拉松,需要面临耐药性的挑战,还需要患者严格自我管理。

刘晓力介绍:“以第一代靶向药物为例,南方医院目前长期随访的‘慢粒’病患有两三百例,目前耐药率已将近20%,包括原发和继发的因素导致的ABL激酶区基因突变。这时医生会建议患者改用第二代药物,如果出现T315I突变,需改用第三代药物并做造血干细胞移植的准备。”刘晓力说,有些常年服药的老病患容易掉以轻心,觉得身体状况变好了,就不及时服药和复查,擅自减药甚至停药,导致达不到稳定的血药浓度,这种情况非常容易导致耐药,最终不能达到深层次的分子学缓解。刘晓力提醒,慢粒患者一定要做到规范用药、定期检查。

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